小儿孤独症或有新治疗方案,全新临床研究在上海启动

2023-05-23 18:46:40来源:文汇网

陈启仪介绍临床研究启动进展

孤独症谱系障碍(ASD)治疗有新进展。近日在上海举行的第一届中国肠道微生态与肠菌移植高峰论坛上,上海市第十人民医院与深圳万和制药有限公司共同举办黄龙滴丸小儿孤独症临床研究启动会,为小儿孤独症患者治疗带来新希望。


(资料图片仅供参考)

孤独症谱系障碍是一种病因未明的弥漫性中枢神经系统发育障碍性疾病,与围生期不良因素、免疫缺陷等多种遗传及环境因素有关。该病起于婴幼儿期,主要表现有不同程度的语言发育障碍、人际交往障碍、兴趣狭窄和行为方式刻板等症状,约3/4的患者伴有明显的精神发育迟滞,部分患者在一般性智力落后的情况下可具有某方面较好的能力。

目前,全球儿童ASD平均患病率已达1%,且呈每年增长趋势。我国ASD患者共有1300余万人,其中0-14岁患者有300余万人,每年新增超20万人。ASD目前缺少特异性生化诊断指标和特效治疗手段,总体疗效欠佳,给社会和患者家庭都带来沉重负担。

第十人民医院结直肠病专科主任、肠道微生态诊疗中心主任陈启仪介绍,国内外多项研究发现,ASD患者肠道菌群与健康人存在明显差异。ASD患者肠道菌群多样性及丰度均较低,有害菌过多,而有益菌缺少,甚至存在部分正常人体所不具有的菌群。因此,李宁、徐振江等学者认为,ASD的发生与肠道菌群结构紊乱间有重要关系,提出以菌群移植(FMT)这种可重塑及加强肠道菌群的疗法具有治疗此类疾病的潜力。

为此,第十人民医院与深圳万和制药共同合作开发FMT-MLSC(黄龙滴丸),打破部分患儿无法接受治疗的困局。黄龙滴丸将粪菌原料以多层滴丸形式,一次成型实现无缝包裹,可解决患者依从性、改善严苛的存储条件、提高活菌到肠率等诸多临床痛点问题。黄龙滴丸目前已形成完整的、具有自主知识产权的制造设备及生产工艺,既传承了中药瑰宝黄龙汤,又融合了现代高端制剂技术。临床研究团队还将进一步探索FMT-MLSC对ASD核心症状、情绪症状、脑功能关键机制的影响。

作者:唐闻佳

编辑:唐闻佳

责任编辑:樊丽萍

图:受访方供图

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